兒童用藥政策落實(shí)關(guān)鍵要有路線圖

首份兒童用藥指導(dǎo)文件發(fā)布
    關(guān)于兒童用藥安全的問題正在越來越得到政府部門重視。
5月30日，國家衛(wèi)生計(jì)生委、國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、人力資源社會(huì)保障部、食品藥品監(jiān)管總局、國家中醫(yī)藥局聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》(國衛(wèi)藥政發(fā)       〔2014〕29號(hào))，專門針對(duì)保障兒童用藥提出了具體要求。
    在此之前，國家也曾先后出臺(tái)了若干法律法規(guī)和規(guī)范性文件，指導(dǎo)兒童合理用藥工作。在業(yè)內(nèi)專家看來，與之前出臺(tái)的一些法規(guī)和文件相比，這次《意見》的出臺(tái)更具現(xiàn)實(shí)意義。在此次研討會(huì)上，江西省 兒 童 醫(yī) 院 院 長 陳 強(qiáng) 表 示 ， 《 意見》是近十幾年來我國關(guān)于兒童用藥的第一個(gè)綜合性指導(dǎo)文件，極具現(xiàn)實(shí)意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步。“兒童用藥市場需求巨大，但用藥短缺卻始終成為一個(gè)老大難問題。《意見》通過改革扶持和制度保障來拯救兒童用藥，可謂切中要害。”陳強(qiáng)說道。
    據(jù)國家衛(wèi)計(jì)委藥政司基本藥物目錄處處長李波介紹，《意見》共6項(xiàng)15條，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義，提出目前兒童用藥適宜品種、劑型和規(guī)格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動(dòng)力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥安全面臨挑戰(zhàn)。針對(duì)當(dāng)前保障兒童用藥工作存在的問題，對(duì)藥品研發(fā)創(chuàng)新、申報(bào)審評(píng)、生產(chǎn)供應(yīng)、臨床使用及綜合評(píng)價(jià)、質(zhì)量監(jiān)管、中西藥并重、宣傳引導(dǎo)等提出明確要求。

兒童用藥安全未能真正落實(shí)
    “國家專門出臺(tái)政策確實(shí)是好事兒，但關(guān)鍵還得落實(shí)。”一位業(yè)內(nèi)人士對(duì)《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)(微博)》記者表示，盡管在此之前，國家早已出臺(tái)不少法律法規(guī)和規(guī)范性文件，多次提出保障兒童藥安全問題，但實(shí)際上政策并沒有得到落實(shí)，兒童用藥方面的諸多問題仍然存在。
    “作為兒科醫(yī)生，我始終有幾個(gè)困惑。”齊魯兒童醫(yī)院院長蓋中濤在研討會(huì)上表示，一是兒童用藥說明書不健全，超說明書用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規(guī)格缺乏，日常用藥存在浪費(fèi)和違規(guī)現(xiàn)象，兒童用藥安全堪憂。
    他舉了個(gè)例子，某醫(yī)院因?yàn)閮和盟幊霈F(xiàn)了醫(yī)患糾紛，醫(yī)生的醫(yī)德、治療方面都沒問題，但最后卻輸了官司，原因就是因?yàn)獒t(yī)生開的藥品說明書中寫著“兒童慎用”，最后醫(yī)院選擇了私下了結(jié)官司。
    兒童用藥信息不全，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超說明書使用，帶來一定的安全隱患。有數(shù)據(jù)顯示，蓄積中毒、濫用和 超 劑 量 占 兒 科 死 亡 因 素 的55 .56%。在這種情況下，醫(yī)生多是憑經(jīng)驗(yàn)開藥，“兒科醫(yī)生始終都在承受著巨大的醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)。”長春市兒童醫(yī)院院長李麗紅說道。
    在場專家指出，一方面，我國60%的“孤兒藥”都是兒童藥，但一些物美價(jià)廉的國產(chǎn)兒童用藥卻在大量消失，一些醫(yī)院只能使用昂貴的進(jìn)口藥，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。
    業(yè)內(nèi)人士稱，這種問題的根源在于，目前兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用、定價(jià)、招標(biāo)等方面缺乏配套的動(dòng)力性政策，兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)投入高，使得兒童用藥的整體利潤偏低，再加上“一品雙規(guī)”、“差比價(jià)”等價(jià)格政策，使得企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童藥的積極性明顯不高。
    有在場的藥企負(fù)責(zé)人對(duì)記者表示，關(guān)于兒童藥的申報(bào)審評(píng)專門方面仍存在問題，兒童用藥審評(píng)數(shù)量和質(zhì)量難以保證。據(jù)悉，該藥廠計(jì)劃生產(chǎn)一種兒藥口服液，但申報(bào)了六年都無果，早就建好的生產(chǎn)車間也就此空置了六年多。

專家建議出臺(tái)時(shí)間表和路線圖
    在場專家表示，《意見》中對(duì)于保障兒童用藥提出了很多針對(duì)性政策，包括完善體系建設(shè)，提高臨床使用綜合評(píng)價(jià)能力，加強(qiáng)人才隊(duì)伍建設(shè)，建立申報(bào)審評(píng)專門通道，建立研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制，鼓勵(lì)開展兒童用藥臨床試驗(yàn)等等。
    “關(guān)鍵的問題是，由哪個(gè)部門牽頭去做?如何去做?”江西省兒童醫(yī)院院長陳強(qiáng)建議，一是要建立全國兒科藥物臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)，通過全國兒童專科醫(yī)院和各大學(xué)醫(yī)學(xué)兒科參與的多中心臨床試驗(yàn)，為我國兒科新藥參數(shù)補(bǔ)充更多的循證醫(yī)學(xué)資料;二是建立全國兒童藥物不良反應(yīng)檢測中心，將全國兒童藥物不良反應(yīng)檢測網(wǎng)絡(luò)與全國藥品不良反應(yīng)檢測系統(tǒng)對(duì)接，對(duì)兒童尤其是新生兒藥品不良反應(yīng)資料進(jìn)行細(xì)致分析，實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)全國共享。
    山東達(dá)因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理?xiàng)罱軇t表示，需要從政策和市場方面雙管齊下。一方面加強(qiáng)政策扶持，做好頂層設(shè)計(jì)。由政府牽頭、聯(lián)合醫(yī)療機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管、行業(yè)專家及相關(guān)部門和機(jī)構(gòu)，全力推動(dòng)量身訂制兒童藥物，使我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面，在市場方面保證生產(chǎn)供應(yīng)。她建議開展專業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)認(rèn)證，在全國認(rèn)證10家左右基礎(chǔ)較好的兒童用藥專業(yè)企業(yè)，在兒童用藥研發(fā)、注冊審評(píng)、招標(biāo)、定價(jià)及醫(yī)保方面給予有力的資金和政策扶植，在全國形成示范效應(yīng)和規(guī)模效應(yīng)。確立兒童用藥研發(fā)思路，口感、劑型、規(guī)格對(duì)于兒童藥物政策傾斜;產(chǎn)學(xué)研結(jié)合，搭建兒童用藥技術(shù)平臺(tái)。
    在兒童藥評(píng)審方面，她表示，兒童制劑研究難度大，無法找到一種制劑適合所有年齡的兒科患者。建議對(duì)于兒童適宜劑型、規(guī)格的改變并進(jìn)行臨床研究的品種，給予新藥證書和市場保護(hù)政策，針對(duì)兒童專用仿制藥建立專門審評(píng)渠道優(yōu)先審評(píng)。建立專門的兒童審評(píng)部門及審評(píng)渠道、制定兒童用藥研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則，鼓勵(lì)和扶持兒童制藥企業(yè)建立專業(yè)兒童用藥研發(fā)機(jī)構(gòu)及技術(shù)平臺(tái)。對(duì)于兒童專業(yè)藥物單獨(dú)定價(jià)，鼓勵(lì)兒童藥品技術(shù)轉(zhuǎn)讓，定期公布兒童用藥臨床使用中缺乏的品種，劑型，規(guī)格等信息，引導(dǎo)企業(yè)開展立項(xiàng)研發(fā)工作。對(duì)于適用于兒童的醫(yī)院制劑鼓勵(lì)醫(yī)院與專業(yè)兒童制藥企業(yè)聯(lián)合申報(bào)注冊，享受優(yōu)先審評(píng)政策。
    李波表示，針對(duì)《意見》，國家衛(wèi)計(jì)委正著力進(jìn)行下一步工作，結(jié)合實(shí)際、制訂可操作的實(shí)施方案;加強(qiáng)保障兒童用藥工作的協(xié)調(diào)配合、完善相關(guān)扶持政策、及時(shí)解決工作中的重大問題;強(qiáng)化部門分工，落實(shí)相關(guān)政策，將保障兒童用藥工作作為深化醫(yī)改年度工作評(píng)估考核重要指標(biāo)，加強(qiáng)督促和檢查。